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中国工程院院士陈香美在2018年上海市罕见病/孤儿药学术年会上说◈✿★✿:“未来最有效的干细胞疗法可能是在罕见病上◈✿★✿。”这句话的含金量还在增加◈✿★✿。
根据世界卫生组织的统计◈✿★✿,世界上有6000~8000种罕见病◈✿★✿,并且每年以250多种的数量新增◈✿★✿,影响着多达4亿患者的生活◈✿★✿,罕见病并不罕见◈✿★✿,但是具体到单独一种疾病◈✿★✿,则非常罕见◈✿★✿,同时由于人群比较少◈✿★✿,潜在的经济效益不大◈✿★✿,因此往往被忽视◈✿★✿。
干细胞治疗作为继药物治疗◈✿★✿、手术治疗之后的第三种治疗方式◈✿★✿,与传统的治疗方式不同◈✿★✿。人本身是由细胞组成的尊龙凯时官方网站◈✿★✿,人体的疾病归根结底是体内细胞或细胞所处微环境的问题◈✿★✿,而干细胞正是从细胞层面去解决问题尊龙凯时官方网站◈✿★✿。
目前◈✿★✿,干细胞干预的方式多种多样连击私服◈✿★✿,根据《医学参考报》干细胞与再生医学专刊的介绍◈✿★✿,主要包括以下三个方面◈✿★✿:
1◈✿★✿、体内分化干预◈✿★✿:经过体外简单分离后◈✿★✿,干细胞可以直接移植到人体内睡眠品质◈✿★✿,尊龙凯时 - 人生就是搏!◈✿★✿,◈✿★✿,通过干细胞的归巢性到达患处◈✿★✿,修复损伤部位◈✿★✿。
2◈✿★✿、体外分化替代干预◈✿★✿:在特定条件下尊龙凯时 - 人生就是搏!平台◈✿★✿,◈✿★✿,干细胞可以利用其“多向分化”特性◈✿★✿,身体哪里细胞受损连击私服连击私服◈✿★✿,就在体外被大量扩增并诱导分化为所缺的功能细胞◈✿★✿,再移植入人体内尊龙凯时人生就是博◈✿★✿,◈✿★✿,以修复损伤部位并治疗该项疾病尊龙人生就是博官网登录◈✿★✿。◈✿★✿。
3◈✿★✿、分泌效应干预◈✿★✿:部分干细胞进入体内后◈✿★✿,并不会直接分化为损伤部位的细胞◈✿★✿,而是通过分泌活性因子来促进组织的修复再生连击私服◈✿★✿。
例如◈✿★✿,间充质干细胞第一款药品——艾米迈托赛就针对的一个罕见病——移植物抗宿主病◈✿★✿,更具体来讲是14岁以上消化道受累为主的激素治疗失效的急性移植物抗宿主病(aGVHD)◈✿★✿,它就是主要利用干细胞的免疫调节作用尊龙凯时官方网站◈✿★✿,充当一个“和事佬”的角色◈✿★✿,减轻人体的排斥◈✿★✿,类似的其实还有一些免疫疾病◈✿★✿,如系统性硬化症等◈✿★✿。
除此以外连击私服连击私服◈✿★✿,干细胞还在为其它罕见病提供了新的策略◈✿★✿,如肌萎缩侧索硬化◈✿★✿、多发性硬化供氧设备◈✿★✿,◈✿★✿、特发性肺纤维化尊龙凯时◈✿★✿,◈✿★✿、系统性硬化症等等◈✿★✿,虽然其中有的项目甚至还未有项目进入临床试验阶段◈✿★✿,但不代表无效连击私服◈✿★✿,只是尚未被重视尊龙凯时官方网站◈✿★✿,还须再做等待连击私服◈✿★✿!
但是◈✿★✿,不得不说◈✿★✿,由于干细胞是变革式的治疗手段◈✿★✿,也为罕见病带来了一些希望◈✿★✿,相信随着干细胞技术的不断发展以及临床转化研究的不断深入◈✿★✿,越来越多曾经无计可施的罕见病将拥有健康生活的可能尊龙凯时官方网站◈✿★✿,为罕见病患者点燃了希望◈✿★✿!